POEMS综合征的auto-PBSCT治疗
2016年1月7日
POEMS综合征
POEMS综合征是由于浆细胞异常增生或浆细胞瘤所导致多系统损害的一种疾病。临床表现为多发性神经病变（polyneuropathy，P）、脏器肿大（organomegaly，O）、内分泌紊乱（endocrinopathy，E）、M蛋白增高（M-protein，M）和皮肤改变（skin changes，S），并可出现全身凹陷型水肿、胸腹水、杵壮指和心力衰竭等症状。虽然POEMS综合征发病率低，但是误诊率高，致残率高，国内中位生存期为5-7年。而梅奥诊所数据为13年。
POEMS治疗现状
目前对于POEMS综合征没有标准的治疗方法，也没有随机对照临床试验的相关数据发表。总体上而言，放疗和手术在局限性骨硬化时应用，全身性疾病则需要进行药物治疗。目前常用药物包括皮质激素及烷化剂，单用皮质激素有效率仅为15%。马法兰联合地塞米松（泼尼松）是最常用的治疗方案，症状改善率约40%。对于硼替佐米和沙利度胺，个案报道有效，但均有周围神经系统不良反应，应慎重使用。