《2022中国健康产业白皮书（易凯资本-医药生物）》（学习笔记）-54

1、RNA干扰

目前全球已获批上市的 RNAi 药物有4款，主要专注于遗传性罕见病领域。分别是治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的 ONPATTRO(Patisiran)、治疗急性肝卟啉症的 GI VLAARI (Givosiran)、治疗原发性高草酸尿症的 OXLUMO(lumasiran)、治疗低密度脂蛋白胆固醇的 Leqvio(I ncl isiran) 。随着多款 RNAi 药物获批上市，以及 RNAi 递送系统技术的突破，国际领先的制药公司对 RNAi 疗法的累计投资由 2017 年 85 亿美元增至 2020年的 350 亿美元， 三年增加 300%，RNAi 疗法越来越受重视。