《2022中国健康产业白皮书（易凯资本-医药生物）》（学习笔记）-110

RNA编辑还属于较为新兴的研究领域， 还没有真正进入临床。但是在基础研究领域，许多新的 RNA 编辑工具已经开始着眼于寻找疾病治疗的应用，如单碱基遗传疾病及癌症等。目前，大多数人工设计的 RNA 编辑系统都是利用ADAR（作用于RNA的腺苷脱氨酶）的活性位点和向导 RNA（gRNA）靶向编辑目标 RNA。目前进展较快的 RNA 编辑系统主要包括MIT 张锋开发的 REPAI R/RESCUE 系统、北大魏文胜教授团队研发的LEAPER、ShapeTherapeutics的平台技术 RNAfiTM等。