删失数据中组间疗效比较的统计推断方法研究
背景生存数据中的疗效比较是医学研究中常见的问题之一。在右删失生存数据组间比较研究中,当风险率成比例假定失效,特别是生存曲线交叉时,现有整体检验法难以直观衡量组间疗效差异大小且检验效能较低,无法有效评价组间疗效差异,因此提出无上述假定的检验法尤为重要。
同样地在区间删失生存数据中,也存在类似问题。目的在右删失生存数据中,提出无需风险率成比例假定的新整体检验法,并将其推广到随访区间段上的疗效差异检验;在区间删失生存数据中,提出拓展的RMST检验法。
通过Monte Carlo模拟评价上述检验法的稳健性和适用性,为临床研究者推荐统计性能较稳健的检验方法和分析策略。方法首先在右删失数据中,介绍生存曲线间面积指标以衡量组间绝对差异,然后提出基于该面积指标的置换面积检验法。
通过Monte Carlo模拟对该检验进行性能检验和评价,并与经典的Log-rank检验等方法进行比较。同时用两个实例分析来比较了几种指标和方法之间的差异。
其次在区间删失生存数据中提出拓展的RMST检验法,通过模拟研究探索其稳健性和适用性并进行实例分析。结果从右删失生存数据模拟结果看 ...