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2025-12-09

一项发表于最新一期《科学·转化医学》的研究揭示,一种名为TY1的新型RNA药物能够有效激活体内的DNA修复机制,为治疗心脏病及自身免疫性疾病提供了全新可能。该研究由美国西达赛奈医疗中心主导,展示了无需依赖干细胞即可实现组织修复的创新路径。

TY1是一种在实验室中合成的RNA分子,其研发建立在超过20年科学研究的基础之上。最初的研究灵感来源于心脏祖细胞释放的外泌体,这些微小囊泡中含有可引导组织修复的天然RNA成分。研究人员据此开发出TY1——一种经过工程化优化的合成RNA,使其更稳定且更适合临床应用。

[此处为图片1]

从作用机制来看,TY1能够增强TREX1基因的活性。该基因在免疫细胞中发挥关键作用,指导清除体内因损伤而积累的DNA碎片,从而促进组织的修复与再生过程。

实验结果显示,TY1通过提升具有DNA修复功能的免疫细胞数量,显著逆转了组织损伤。在接受治疗的模型中,不仅心脏病发作后的心脏瘢痕明显减少,该药物在自身免疫性疾病的治疗中也展现出良好效果。

研究第一作者艾哈迈德·易卜拉欣博士指出:“通过强化DNA修复能力,我们有望修复心脏病发作期间造成的组织损害。更令人振奋的是,TY1在多种疾病模型中均表现出疗效,这代表了一种前所未有的组织愈合方式,为多种难治性疾病的干预带来了新希望。”

目前,研究团队正积极推进TY1进入临床试验阶段,旨在评估其在人体中的安全性和治疗潜力,为未来的临床应用奠定基础。

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