慢性粒细胞性白血病（CML）在世界范围的发病率并不一致，全球发病率约为1/10万，中国发病率约为0.36/10万，在我国CML约占各类白血病的20%，占慢性白血病的95%。发病年龄分布较广，但发病率随年龄的增长有逐步上升的趋势。

    CML治疗经历了很长时期的发展，在伊马替尼出现之前，干扰素是治疗此病的主要手段。自1980年后它开始用于治疗CML，是1990年后第一个被确定治疗CML-CP慢性期有遗传学效应的药物。采用干扰素治疗有20%～30%的患者能获得细胞遗传学缓解，生存期有所延长。但干扰素有很多毒性，副作用较者难以接受。

    伊马替尼于2001年5月在美国获批上市用于治疗费城染色体阳性的慢性粒细胞白血病（CML）急变期、加速期或α-干扰素治疗失败后的慢性期患者，同年11月在欧洲上市，并于2002年4月在中国上市。由于其对CML革命性的治疗效果，能使CML患者的10年生存率达85%~90%，而在伊马替尼之前，患者的平均存活期只有3至6年，大大延长了患者的生命周期。安全性方面，相对于干扰素疗法副作用大幅降低。因此，很快成为治疗慢性髓性白血病（CML）的一线用药。

    2002年，获FDA加速审批成为治疗晚期或转移性胃肠道间质瘤（GIST）一线用药。截止到现在，伊马替尼是国内外GIST治疗指南唯一的一线推荐用药，不论基因类型如何。

    由于其在临床治疗中的一线地位，促使其成为快速成为重磅炸弹级药物，2003年销售即超过10亿美元。

    从2001年获批首个适应症以来，伊马替尼共获批了10个适应症分别为：

    费城染色体阳性的慢性髓性白血病急变期、加速期或a-干扰素治疗失败后的慢性期患者；新诊断费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML)处于慢性期的成人或儿童患者；难治复发成人费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病；联合化疗治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)儿童患者；治疗骨髓增生异常综合症/骨髓增生性疾病（MDS/MPD）伴有血小板衍生生长因子受体（PDGFR）基因重排的成年患者；治疗侵袭性系统性肥大细胞增生症(ASM)，无D816Vc-Kit基因突变或未知c-Kit基因突变的成人患者；用于治疗嗜酸细胞过多综合症（HES）和/或慢性嗜酸粒细胞白血病（CEL）伴有FIP1L1-PDGFRa融合激酶的成年患者；治疗不能切除，复发的或发生转移的隆突性皮肤纤维肉瘤（DFSP）；用于治疗Kit（CD117）阳性不能切除和/或发生转移的恶性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者；用于Kit（CD117）阳性GIST手术切除后具有明显复发风险的成人患者的辅助治疗。

    伊马替尼适应症的拓展也是其成为重磅炸弹药物的重要因素之一。

    图1：2001~2012年伊马替尼全球销售额（亿美元）

    伊马替尼于2002年获批在国内上市，用于治疗CML和GIST。上市以来，市场规模快速增长，根据PDB数据，2012年销售额达到3.23亿元。由于仿制药的上市，预计原研药未来增速放缓。

    伊马替尼化合物专利在国内2013年4月到期，但晶型专利要到2018年过期。2013年7月，正大天晴和江苏豪森的仿制药获批。由于仿制药价格较原研大幅降低，预计国产伊马替尼未来市场份额将逐步提升。

    图2：2005~2012年伊马替尼样本医院销售额（亿元）

    靶向抗肿瘤药物在市场取得巨大成功很大程度取决于高昂的治疗费用。伊马替尼每月治疗费用约2.4万元，而且患者需要长时间服用，相对于传统抗肿瘤药物来说并不需要太多的患者就可以达到重磅炸弹药物级别。

    伊马替尼作为罕见病用药获批上市，其成功的营销策略也是其成为重磅药物的重要因素之一。伊马替尼作为治疗罕见病-CML和胃肠间质瘤（GIST）的特效药物，格列卫制定的营销策略是：与医保谈判慈善赠药项目，买药赠药或在使用一段时间后，可以免费继续使用格列卫，增强患者使用的粘性。如在河北，新农合按照每位患者每年3个月用量的药品费用补偿70%，患者自付30%，新农合年最高补偿限额为79957元，另外9个月由患者向中华慈善总会提出申请，经审核同意后，由患者到指定的医疗机构免费领取。

    不仅为患者解决了实际问题，也为格列卫带来了极好的口碑，更帮助格列卫在全球的销售额节节攀高。鉴于格列卫的成功，包括安维汀、易瑞沙等在内的很多抗肿瘤药也开始采取相类似的策略，如易瑞沙在英国采取患者先吃药，有效再付款，总费用固定的模式；安维汀在德国采用“按效果付费”的方式。