核酸药物拥有明显优势。传统的小分子化药和抗体药物多是通过与靶点蛋白结合发挥作用,但是二者的研发受到靶点蛋白可成药性(druggable)的限制,据Nature报道,人类基因组编码的~20,000种蛋白质中,仅有3,000种是可成药的,且目前只有700种有相应的药物研发出来;而且抗体药物通常只能针对细胞膜和细胞外蛋白发挥作用。而核酸类药物是通过与蛋白质表达相关的基因进行调节,对细胞内外和细胞膜蛋白均可发挥调节作用,而且多数核酸类药物的作用基础是碱基互补配对原则,只需知道靶基因的碱基序列,核酸药物的序列设计就较为容易。
核酸药物有望成为继小分子化药和抗体药物后的第三大类型药物。
同时,多种核酸药物技术路线齐驱并进。