《2022中国健康产业白皮书(易凯资本-医药生物)》(学习笔记)-109
(五) RNA 编辑初露锋芒
RNA 编辑是指在 mRNA水平上改变遗传信息的过程。具体说来,指基因转录产生的mRNA分子中,由于核苷酸的缺失、插入或置换,基因转录物的序列不与基因模板序列互补,使翻译生成的蛋白质的氨基酸组成不同于基因序列中的编码信息现象。与基因编辑相比,基因编辑可能更适用于体外研究,但目前仍然并不适用于患者机体。相反,RNA 编辑所产生的改变并不是永久性的,因为其不会影响机体的基因组序列,而且能够按照序列特异性的方式来完成。因此,从治疗的目的来看,RNA的编辑比基因组编辑更加可取。