NF1新药围上市期医生教育解决方案（第一阶段 侧重上市前工作规划）
医学界 2021-05-26
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合作背景
丛状神经纤维瘤(PN)，极大危害患儿生理功能与生活质量
丛状神经纤维瘤可发展到大尺寸趋势，导致不规则增厚，扭曲结构，可以撞击神经和其他结构的怪诞畸形。丛状神经纤维瘤也可累及颅神经，尤其是第5、9、10神经。结节丛状神经纤维瘤可涉及脊神经根，通常通过椎间孔生长以引起脊柱内和脊柱外肿块（哑铃肿瘤）。脊柱内部分可压缩脊髓。弥散型丛状神经纤维瘤，可能损毁面容，可能产生神经纤维瘤远段病变。丛状神经纤维瘤可以成为恶性肿瘤，他们似乎是最常见的前兆恶性周围神经鞘肿瘤的人与NF1。
NF1治疗策略：国内尚无特殊治疗策略，手术局限性大，亟需引进新型治疗药物
目前国际上针对NF1尚无规范治疗策略，应多学科联合诊治，根据患儿症状表现，确定诊治科室，选取最佳治疗方案。治疗方法主要包括外科手术以及新兴的靶向药物治疗（国内未上市）。手术治疗是神经纤维瘤的当前最主要治疗方法，但术后约50%以上的患者会复发，且有些部位的特殊性（如头颈部）常常导致病变难以完全切除，手术治疗通常仅限于 ...