干细胞（StemCell），在生物学界又被称为“万能细胞”，它是一种具有自我更新能力以及多向分化潜能的细胞，干细胞的英文“Stem”即为“起源”的意思。干细胞在一定条件下，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能；各种克隆技术，如克隆羊、克隆牛，利用的就是基于干细胞的克隆技术。

    图1:干细胞的分化“全能性”示意图

    按照分化潜能，干细胞可分为三大类：全能干细胞、多能干细胞、单能干细胞。

    全能干细胞：具有形成完整个体的分化潜能，如胚胎干细胞。

    多能干细胞：具有分化出多种细胞组织的潜能，如造血干细胞、神经细胞。

    单能干细胞：只能向一种或两种密切相关的细胞类型分化，如上皮组织基底层的干细胞，肌肉中的成肌细胞。

    图2:干细胞分类

    胚胎干细胞：胚胎干细胞来源于胚胎或者胎儿细胞，它是一种高度未分化细胞，具有发育的全能性，能分化出成熟个体的各种类型的细胞、组织和器官。从分化潜能来讲，胚胎干细胞具有最高的分化潜能，是真正的“万能细胞”。

    成体干细胞：成体干细胞来源于成年动物的许多组织和器官，包括神经干细胞、造血干细胞、肌肉干细胞、皮肤干细胞、乳腺干细胞、肿瘤干细胞、骨髓间充质干细胞等等；简单讲，成体干细胞就是在成熟的“已分化组织”中的“未分化细胞”。成体干细胞具有自我更新能力，并且能够分化成为某种特定功能的细胞，从而使组织和器官保持生长和衰退的动态平衡。

    由于干细胞具有“万能细胞”的多向分化特性，干细胞治疗已被应用与临床医学研究与治疗领域。干细胞治疗是通过干细胞移植来替代、修复患者损伤的细胞，从而达到恢复细胞组织功能，治疗疾病的目的。一般来讲，干细胞治疗可分为干细胞移植、干细胞再生技术以及自体干细胞免疫疗法。

    干细胞移植：干细胞移植广泛应用于血液病（如白血病）的治疗。进行造血干细胞移植治疗时，将各种来源的正常造血干细胞在患者接受超剂量化（放）疗后，通过静脉输注植入受体内，以替代原有的病理性造血干细胞，从而使患者正常的造血及免疫功能得以重建。平时所说的“骨髓移植”实际上就是造血干细胞移植。

    由于干细胞具有“万能细胞”的多向分化特性，干细胞治疗已被应用与临床医学研究与治疗领域。干细胞治疗是通过干细胞移植来替代、修复患者损伤的细胞，从而达到恢复细胞组织功能，治疗疾病的目的。一般来讲，干细胞治疗可分为干细胞移植、干细胞再生技术以及自体干细胞免疫疗法。

    干细胞移植：干细胞移植广泛应用于血液病（如白血病）的治疗。进行造血干细胞移植治疗时，将各种来源的正常造血干细胞在患者接受超剂量化（放）疗后，通过静脉输注植入受体内，以替代原有的病理性造血干细胞，从而使患者正常的造血及免疫功能得以重建。平时所说的“骨髓移植”实际上就是造血干细胞移植。

    干细胞再生技术：这种技术是利用干细胞的复制、再生能力治疗疾病的技术。因为临床上采用的干细胞多来源于骨髓中的造血干细胞，所以也称为自体骨髓干细胞再生术或自体骨髓干细胞移植技术。

    自体干细胞免疫疗法：通过调控细胞因子，修复受损的组织细胞，然后通过细胞间的相互作用及产生细胞因子抑制受损细胞的增殖及其免疫反应，从而发挥免疫重建的功能，比如用于哮喘病的治疗。这种治疗方法在观念上完全不同于传统的治疗方法，主要强调通过修复人体免疫细胞来治疗哮喘病等呼吸道疾病。

    干细胞治疗在血液系统疾病（如白血病）、神经系统疾病（如帕金森症）、心血管疾病（如心肌梗死）、肝脏疾病（如肝硬化症）、内分泌疾病（如糖尿病）、自身免疫系统疾病（如系统性红斑狼疮）、呼吸系统疾病（如哮喘病）等多领域均有显著效应，干细胞由于具有自身独特的修复和重建功能，故干细胞治疗具有不同于传统治疗的独特效应及应用潜力。

    图3:干细胞技术临床应用

    根据GBIResearch，2001年，全球干细胞市场约3.3亿美元，2004年约10亿美元，2007年约20亿美元，平均每年以34%复合增长率增长，未来20年内，干细胞全球市场规模有望达到4000亿美元。从干细胞市场分布来看，北美地区占比44%，西欧地区占比38%，亚太地区占比17%。干细胞产业在中国市场潜力巨大，据估计2012年我国干细胞医疗规模约62亿元，同比增长53%。中国有2.4亿的心血管病患、4160万的糖尿病患，9400万的阿尔茨海默病患以及1460万的血液肿瘤病患正等待着更积极有效的治疗。

    图4:干细胞市场地区分布

    干细胞治疗应用前景广阔，但现今大多数干细胞药物仍处在研发阶段。国际上现有约9款干细胞药品上市，其中韩国的三种药物Hearticellgram-AMI、Cuepistem、Cartistem以及加拿大的Prochymal为干细胞药物，其余均为干细胞生物制剂。干细胞治疗领先的国际公司如Neostem、Osiris、TiGenix、Baxter等均有在研产品处于临床研究阶段。其中较多的目标应用于治疗血液疾病及心血管疾病。

    在我国，干细胞药物研发尚处早期。CFDA曾批准7项干细胞药物临床实验，如第二军医大的注射用重组人干细胞因子、中国医学科学院基础医院研究所的骨髓原始间充质干细胞等；而其他大多数干细胞项目是由医院等医疗机构自身开始的临床实验项目。